中国网/中国发展门户网讯 近期一项关于非人类灵长类动物的疾病研究成果发表,这项由中科院遗传所和云南中科灵长类生物医学重点实验室联合研究取得的成果,标志着我国在灵长类疾病研究中取得重要进展。
李晓江研究组与云南中科灵长类生物医学重点实验室季维智团队合作,通过应用最新的基因打靶技术和改进实验方法,建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型,共获得11只携带有杜氏基因突变的新生猴。通过对猴子灵长类动物疾病机理的研究,所得成果可以有效地用于新疫苗、新药和新诊断试剂开发,对于加快人类医学进步步伐具有非凡的意义。
据研究人员介绍,该项研究的主要成果是在灵长类疾病模型建立技术方面实现了新的突破。继通过基因打靶技术在非人灵长类动物中成功实现了特定基因的靶向修饰之后,该项研究首次证明基因打靶技术可功能性地敲除猴基因,进而模拟病人病理变化。对于杜氏肌萎缩症疾病来说,这将为今后进一步揭示病理变化及进行干预治疗提供重要的模型。而且,该项研究在模型建立的数量和稳定性上也取得了明显提升。
经了解,杜氏肌萎缩症疾病是一种X染色体连锁隐性遗传疾病,为症状最严重的肌肉萎缩症。由于杜氏基因突变缺陷导致肌肉细胞不能正常产生一种称为杜氏的蛋白质而引起的。患者一般在5岁以前发病,发病概率为三十万分之一。该病随年龄增长会出现持续加重的肌萎缩症状,最终导致死亡。目前,对于此种病症尚无有效的治疗方法。
为了深入探索该病症的发病机理,攻克治疗难关,中科院遗传所利用灵长类动物与人类存在密切亲缘关系的特征,试图从灵长类动物中寻求突破。为此,近年来遗传所李晓江研究组致力于转基因猴平台的建设。研究组首席专家,李晓江研究员在美国工作期间建立世界首例亨廷顿病转基因猴模型。作为“千人计划”引进回国后,借鉴原有研究思路,指导了杜氏肌萎缩症疾病的模型研究。