统计数据显示，近年来世界各国均发现自闭症的患病率逐渐升高。当越来越多的孩子被自闭症困扰，科学家们有没有办法更快找到治疗药物或干预手段？答案是首先要建立理想的动物模型。北京时间今天凌晨，国际顶级科学期刊《自然》(Nature)在线发表来自上海的科研团队对这一问题的新贡献:请来“猴小弟”帮助人类解密自闭症病理、寻找自闭症良药、探索最终治愈自闭症之路。科学家们期待，在即将来临的农历猴年，开展自闭症转基因猴的基因编辑与基因治疗实验。

中科院上海生命科学研究院神经科学研究所仇子龙研究组与神经所苏州非人灵长类研究平台孙强团队，合作构建携带人类自闭症基因MECP2的转基因猴模型，并对其开展分子遗传学与行为学分析，发现MECP2转基因猴，和人类自闭症患者一样表现出刻板行为与社交障碍等行为。据悉，这是全球首个精神类疾病的非人灵长类动物模型。中国已成为世界非人灵长类疾病动物模型研究中心。

已有研究者构建了MECP2过表达的小鼠，用作研究自闭症的动物模型。然而，没有任何沟回的小鼠大脑，能和人类一样有复杂的精神症状吗？事实上，最常见的实验动物——小鼠，难以模拟自闭症、老年痴呆症、帕金森症等人类神经系统疾病。相比之下，和人类接近得多的猴子，显然是更理想的动物模型。神经所早在2009年就在苏州建立了非人灵长类研究平台，并选择我国两大优势猴品种之一的食蟹猴，通过慢病毒侵染的转基因方法，得到了在神经系统中特异性过度表达人类MECP2基因的食蟹猴。

对照研究显示，2011年出生的这8只转基因猴出现体重发育的迟缓及脂肪酸代谢的异常，这与某些自闭症患者颇为相似。进一步的行为学实验也显示出与人类自闭症患者非常相似的临床表现。如，MECP2转基因猴明显花费更多的时间在重复的行动路线上，在学习与记忆测试中也表现出重复性的刻板行为，还会表现出明显的焦虑与警惕，最重要的是，社交时间均显著低于对照组的野生猕猴。而其后代——2014年诞生的第二代MECP2转基因猴，也有自闭症症状。

据透露，下一步，研究团队将运用核磁共振成像等手段，分析MECP2转基因猴的大脑神经网络，以期解开自闭症影响大脑发育与功能之谜。未来，神经所的科学家们还希望对转基因猴开始可能的药物干预，进行基因编辑与基因治疗:“在相关脑区特异性敲除MECP2基因的小鼠测试已获成功，期待今年或明年能完成转基因猴的测试，改变‘被基因决定命运’的铁律！”仇子龙如是展望。

【相关链接】

基因与自闭症

自闭症，也称孤独症，是一类多发于青少年的神经系统发育性疾病，患者多会表现出社交障碍、重复性刻板动作和焦虑抑郁等行为及情绪的异常，目前没有有效的药物治疗方法。科学研究已发现，自闭症由遗传因素决定，由基因突变引起，由大脑神经环路系统异常导致，目前已知近百种基因与自闭症相关。其中，甲基化CpG岛结合蛋白2(MECP2)基因尤其引人关注。人体内MECP2基因的表达量如同一架天平，必须保持着精妙的平衡，过多或过少，都会导致自闭症。